Митохондриальная терапия не безопасна

Ребенок трех родителей может родиться с генетическим заболеванием.

Процедура, в ходе которой мутантные митохондрии материнской яйцеклетки заменяются донорскими, называется митохондриальной терапией. Главная цель этой методики заключается в том, чтобы предотвратить передачу вредных генов детям через митохондрии их матери. Тем не менее, согласно исследованию американских ученых, опубликованному в Cell Stem Cell, результаты не всегда положительные.

Проведение этой процедуры предполагает перенос ядерной ДНК в донорскую яйцеклетку со здоровыми митохондриями. Полученный эмбрион содержит митохондриальные гены женщины-донора, а также ядерную ДНК их отца и матери (иногда это называют созданием ребенка от трех родителей). Однако обнаружилось, что даже если после передачи останется небольшое количество мутантных митохондрий, они могут вытеснить здоровые митохондрии в клетках ребенка и потенциально способны привести к болезни.

С помощью современных методов не удается полностью избежать переноса митохондрий матери в донорскую яйцеклетку. Этого количества мутантных митохондрий недостаточно, чтобы вызвать проблемы со здоровьем у ребенка, но исследователи обеспокоены тем, что по мере роста эмбриона число «перенесенных» митохондрий увеличивается.

Сотрудники Научно-исследовательского Института Нью-Йоркского фонда стволовых клеток (New York Stem Cell Foundation Research Institute) под руководством Дитера Эгли (Dieter Egli), специалиста в области стволовых клеток, провели процедуру переноса митохондрий и наблюдали за растущим эмбрионом. В начале эмбрион содержал всего 0,2% перенесенной митохондриальной ДНК (мтДНК), однако со временем в клетках одной культуры стволовых клеток их число резко возросло: с 1,3% до 53,2%, а затем резко упало до 1%. После помещения клеток этой культуры в разные чаши в одной из них преобладали материнские, в другой - донорские митохондрии. Также была проведена еще одна серия экспериментов, в которых мутантные митохондрии постепенно вытеснили донорские. Этот эффект затем наблюдался в эмбриональных стволовых клетках и в тканях, выращенных на основе этой культуры.

Подобные эксперименты уже проводились с участием животных. В исследовании под руководством Йена Джонстона (Iain Johnston), специалиста в области биоматематических наук, между митохондриями мышей из лаборатории и дальних родственников диких популяций наблюдалась «конкуренция» со склонностью к доминированию и «вытеснению чужеродных» митохондрий. По мнению ученого, эту проблему можно решить, если подбирать донора таким образом, чтобы митохондрии были схожи с материнскими и не конкурировали друг с другом.

«Мы обнаружили слабое место данного метода, - говорит Дитер Эгли. - Пока мы не выяснили, с чем это связано и как решить проблему, целесообразно не проводить митохондриальную заместительную терапию».

Примерно один из 5 тыс. детей рождается с болезнями, вызванными генетическими мутациями в материнских митохондриях. Дети наследуют все митохондрии от своих матерей. Как правило, последствия этих генетических мутаций негативно влияют на сердце, мышцы и другие энергоемкие органы. В прошлом году правительство Великобритании легализовало проведение митохондриальной терапии в клиниках, однако теперь, возможно, потребуются новые исследования по безопасности этого метода.